Тщательные клинические исследования, проводимые с должным вниманием к систематическим и случайным ошибкам, могут быть выполнены за определенное время с каждым больным в отдельности. Метод, называемый испытанием на единственном больном, представляет собой усовершенствованный вариант более общего неформализованного процесса проб и ошибок, который так обычен для клинической практики.

Ни пациент, ни врач не знают, какое лекарство назначено. Исходы (например, просто субъективное отношение пациента к лечению или выраженность симптомов) оцениваются после каждого периода и подвергаются статистическому анализу.
Этот метод целесообразен, когда течение заболевания непредсказуемо, реакция на лечение проявляется быстро и нет наложения фармакологических эффектов после смены препаратов. Примерами заболеваний, для которых может применяться метод, служат мигрень, бронхоспазм, фибромиозит, функциональные заболевания кишечника.
Испытания на единственном больном помогают принимать клинические решения, хотя и для относительно небольшой доли пациентов. Они также полезны при рассмотрении интересных клинических гипотез с целью отбора некоторых из них для последующей оценки в полноценном рандомизированном клиническом испытании, включающем большое число больных.

Ограничения рандомизированных испытаний

Клинические испытания имеют ряд ограничений. Может не оказаться достаточного числа пациентов с изучаемым заболеванием, в одном месте и в один период времени, чтобы провести весомое с научной точки зрения испытание. Клинические испытания требуют больших средств — иногда более 50-100 млн долларов. К тому же проходят годы, прежде чем будут получены результаты, что может быть неприемлемо для таких серьезных, общественно значимых заболеваний, как СПИД.
Метод лечения может быть настолько общепринятым, несмотря на отсутствие обоснованных доказательств его пользы, что трудно убедить врачей и пациентов в необходимости его испытания. Можно, конечно, настаивать на том, что если эффект лечения неизвестен, то единственный этичный подход состоит в проведении исследования (и что неэтично продолжать применять лечение, польза которого не доказана). Однако для восприятия этих доводов требуется определенный уровень аналитических способностей, нетипичный для пациентов и практикующих врачей. Все врачи соглашаются, что если откладывать контролируемое испытание слишком долго, может быть упущена сама возможность его проведения.
По этим причинам для многих клинических решений отсутствуют рекомендации, основанные на результатах клинических испытаний. Но это не снимает необходимости принимать такие решения. Каковы альтернативы рандомизированным испытаниям и насколько эти альтернативы заслуживают доверия?

Альтернативы рандомизированным испытаниям

Рандомизированные контролируемые испытания с использованием слепого метода служат «золотым стандартом» для сравнения эффектов лечения. Их результатам следует всегда отдавать предпочтение перед любой другой имеющейся информацией об эффектах лечения. Однако опираться на результаты клинических испытаний не всегда возможно.