Под лечением обычно понимаются меры, назначаемые врачом пациенту с определенным заболеванием: проведение хирургической операции, прием лекарств, соблюдение диеты или занятия физическими упражнениями. Однако существует множество других способов улучшения здоровья. Сюда относятся меры по предотвращению заболевания у конкретного пациента, профилактика заболеваний среди населения, изменение организации и финансирования системы здравоохранения. Независимо от того, какие действия предпринимаются для лечения, методы проверки их эффективности не меняются.

Оценка эффективности лечения может производиться методом наблюдения (обсервационные исследования) или путем проведения эксперимента (клинического испытания).
Обсервационные исследования (observational studies) эффективности лечения — это особый вид исследований прогноза, где в качестве изучаемого прогностического фактора выступает терапевтическое вмешательство. Все, что говорилось выше о когортных исследованиях, применимо и к обсервационным исследованиям эффективности лечения. Главное преимущество этих исследований — относительная простота проведения. Основной недостаток обусловлен тем, что в исследуемых группах, помимо различий в самом лечении, могут существовать и другие систематические различия, которые приводят к ошибочным выводам.
Клинические испытания (clinical trials) — специальный вид когортных исследований, условия проведения которых (отбор групп вмешательства, характер вмешательства, организация наблюдения и оценка исходов) обеспечивают устранение систематических ошибок. По степени контролируемости и управляемости клинические испытания превосходят обычные когортные исследования. В сущности, это эксперимент, аналогичный тем, которые проводятся в лаборатории. Проводя клиническое испытание, исследователь изучает влияние только одного отдельно взятого фактора: другие факторы, влияющие на исход, должны быть, насколько это возможно, одинаковыми в сравниваемых группах.
Рандомизированные контролируемые испытания служат стандартом качества научных исследований эффективности лечения.

Формирование выборки

Характеристики пациентов, включаемых в испытание, определяют, в какой степени полученные выводы могут быть перенесены на других больных. Среди многих причин, по которым пациенты с изучаемым заболеванием не включаются в исследование, основными являются следующие три: больные не отвечают установленным критериям включения, отказываются участвовать в нем или не соблюдают условий его проведения.
Во-первых, критерии включения формулируются для ограничения разнородности пациентов. Основные критерии, ограничивающие включение, таковы: нетипичный характер заболевания, наличие других болезней, необычно плохой прогноз (который может стать причиной выбывания пациента во время исследования) или высокая вероятность несоблюдения предписанного лечения. Естественно, в исследование не включаются также больные, у которых имеются противопоказания к одному из видов исследуемого лечения. Такое ограничение разнородности повышает достоверность исследования — сокращается возможность исходов, не связанных с самим лечением. Кроме того, это позволяет точно оценить обобщаемость, поскольку известно, по отношению к каким больным применимы результаты. Однако исключение части пациентов приводит к снижению обобщаемости результатов, так как в клинической практике могут достаточно часто встречаться больные, подобные тем, которые не были включены в исследование.
Во-вторых, пациенты могут отказаться от участия в исследовании. Некоторые не хотят лечиться предлагаемым методом либо возражают против того, что выбор лечения определяется случайным образом, а не их лечащим врачом. Пациенты, отказавшиеся участвовать в исследовании, обычно отличаются от тех, кто дает свое согласие, по социально-экономическому статусу, тяжести заболевания и другим признакам, связанным или не связанным со здоровьем.
В-третьих, исключаются пациенты, которые на ранних стадиях испытания показали неспособность строго следовать предписанной методике лечения. Это позволяет избежать напрасной траты усилий и снижения достоверности исследования вследствие выбывания пациентов или их перехода из группы в группу.