Как только больному поставлен диагноз и предсказано ожидаемое течение заболевания, сразу возникают вопросы: «Что можно предпринять? Существует ли лечение, которое улучшит исход заболевания?» В этой статье будет рассмотрен вопрос о том, как определить эффективность назначенного лечения.
При разработке новых методов лечения требуются, с одной стороны, перспективные идеи, а с другой стороны — способы их надежной проверки.

Гипотезы о возможных способах лечения возникают в результате любой медицинской деятельности. Некоторые из них основываются на знаниях механизма заболевания. Препараты против устойчивых к антибиотикам бактерий разработаны на основе представлений о механизме резистентности. Гормональные препараты получены благодаря знаниям о структуре естественных гормонов. Эффективный метод лечения сердечной недостаточности путем снижения постнагрузки предложен после того, как патофизиологические исследования выявили важность этого параметра в развитии данной патологии.
Другие гипотезы о способах лечения возникли благодаря наблюдениям проницательных врачей. Приведем два примера таких наблюдений: у пациентов с болезнью Паркинсона, получавших амантадин для профилактики гриппа, отмечено улучшение неврологического статуса; при назначении колхицина по поводу подагры наблюдалось уменьшение частоты приступов семейной формы желтушного лептоспироза. Эффективность этих методов лечения не была предсказана на основе знаний о природе болезней, а механизмы действия этих препаратов до сих пор изучены не полностью. Аналогичным образом во всем мире применяются народные средства, польза которых подкреплена вековым опытом, а не научными исследованиями.
Гипотезы могут возникать в результате проб и ошибок. Некоторые противоопухолевые препараты были обнаружены путем проверки активности огромного числа веществ.
Идеи относительно методов лечения и профилактики возникают также в результате эпидемиологических исследований. Было замечено, что в странах Африки, где пища богата клетчаткой, распространенность заболеваний кишечника ниже по сравнению с развитыми странами, население которых потребляет мало клетчатки. Это наблюдение привело к попыткам профилактики заболеваний кишечника (синдрома раздраженной кишки, дивертикулита, аппендицита, рака толстой кишки) с помощью соответствующей диеты. Сравнительные исследования распространенности заболеваний в разных странах выявили роль красного вина в профилактике сердечно-сосудистых заболеваний и фтора — в предотвращении кариеса.

Проверка предположений

Некоторые методы лечения действуют настолько быстро и эффективно, что их ценность очевидна даже без формальной проверки. Врачи не имеют ни малейших сомнений относительно эффективности пенициллина при пневмонии, хирургической операции при аппендиците или колхицина при подагре. Здесь вполне достаточно клинического опыта.
Однако обычно эффект лечения не столь впечатляющий. В таких случаях предположения об эффективности лечения необходимо подвергнуть проверке посредством клинических исследований, поскольку выявлению истинного эффекта лечения может мешать множество факторов — случайные совпадения, неправомочные сравнения, спонтанные изменения течения болезни, принятие желаемого за действительное.
Иногда знание механизмов заболевания, основанное на изучении лабораторных моделей или физиологических исследованиях у людей, достигает столь высокого уровня, что возникает искушение предсказать эффект лечения, не проводя формальной проверки. Однако, полагаясь только на современные представления о механизмах развития заболевания, без проверки изучаемого метода на людях, можно получить неприятные “сюрпризы”, поскольку понимание патогенеза далеко не полно.
Пример. Клинические проявления инсульта часто бывают обусловлены инфарктом мозга в бассейне стенозированного сегмента внутренней сонной артерии. Теоретически предотвратить инсульт у этих больных можно, обеспечив обходной кровоток пораженного сегмента для нормального кровоснабжения области возможного инфаркта. Создание анастомоза между поверхностной височной артерией и внутренней сонной артерией в дистальной по отношению к участку стеноза области технически осуществимо. Поскольку возможность такого вмешательства казалась очевидной (на основе физиологических представлений, а также в связи с уже доказанным успехом аналогичной процедуры — аортокоронарного шунтирования), операцию стали широко использовать.
Группа по исследованию экстракраниально-интракраниального шунтирования провела рандомизированное контролируемое испытание эффективности этой операции. Пациенты с ишемией мозга и стенозом внутренней сонной артерии были распределены случайным образом на две группы — хирургического вмешательства и консервативного лечения. Операция была технически успешной — по ее окончании функционировали 96% анастомозов. Однако она оказалась неэффективной: летальность и заболеваемость инсультом через 5 лет были практически одинаковыми среди оперированных и среди больных, леченных консервативно, причем у оперированных продолжительность жизни была меньше.
Это исследование показывает, что лечение, основанное на знаниях патогенеза заболевания и кажущееся целесообразным с научной точки зрения, может быть неэффективным, что выясняется в итоге тщательной проверки на пациентах. Конечно, далеко не все идеи оказываются столь неплодотворными — эффективность каротидной эндартерэктомии, предложенной вместо описанного вмешательства, полностью подтвердилась.
Следовательно, гипотезы о методах лечения почти всегда необходимо проверять клиническими исследованиями, в которых сопоставляются данные о течении заболевания у леченых и нелеченых пациентов. Как заметил Л. Опи, «лечение назначается не потому, что оно должно подействовать, а потому, что оно действует».


Биоревитализация Белорусская