Альтернативные методы оценки эффективности обычно основаны на использовании больших баз данных — клинических, финансовых, административных. Часто используются данные, собиравшиеся для ответа на какой-то другой вопрос. Задачи и методика исследования могут быть определены уже после того, как собраны данные, так что ресурсы затрачиваются в основном на анализ данных. Этот процесс называется вторичным анализом данных (secondary data analysis), поскольку ответ на вопрос исследования не был первичной целью сбора информации.

Использование таких данных для исследования имеет ряд преимуществ, все они — практические. Во-первых, если база данных содержит результаты наблюдения за большим количеством пациентов, ответ на изучаемый вопрос с высокой вероятностью не будет следствием случайности. Даже анализ в подгруппах (например, принимающие эстрогены женщины пожилого возраста или молодые мужчины с впервые перенесенным инфарктом миокарда передней локализации) можно проводить с высоким уровнем статистической значимости. В большинстве клинических испытаний подобное обилие пациентов не планируется из-за высоких затрат, лучшие из клинических испытаний обычно обеспечивают ответ только на главный вопрос исследования применительно ко всем участвующим пациентам, но редко позволяют ответить на тот же вопрос в отношении подгрупп.
Во-вторых, упомянутые базы данных содержат сведения, более приближенные к обычной клинической практике, чем данные клинических испытаний. Они отражают опыт работы учреждений системы здравоохранения или даже целых регионов и стран, а не наблюдения за селективной группой экспериментальных пациентов. Следовательно, обобщаемость результатов выше.
В-третьих, использование уже собранных данных дешевле, чем сбор новых при клиническом испытании.
Наконец, работа с существующими данными позволяет получить ответ на важный вопрос за довольно короткий срок. Клинические испытания от включения первого пациента до конца проспективного наблюдения часто длятся годами. Иногда клиницисты нуждаются в быстром ответе, каким бы несовершенным он ни был, поскольку ответственные решения о выборе способа лечения приходится принимать ежедневно.
Этим практическим преимуществам противостоят недостатки. Сбор данных обычно проводится не так тщательно, как в хорошо организованных клинических испытаниях. Например, диагноз «артериальная гипертензия» означает то, что под этим подразумевает установивший его врач, тогда как в испытании будут указаны уровень артериального давления, метод и частота измерения, а также может быть сделана поправка на возраст. В базе данных могут отсутствовать некоторые важные для исследования показатели, поскольку они не имели значения для первоначальной цели сбора данных. И, конечно, существует проблема проведения сравнений, свободных от систематических ошибок.